探索未来“视”界： 眼科抗VEGF药物临床研发的突破和潜力

眼科抗VEGF（血管内皮生长因子）药物临床研发领域近年来持续突破，展现出显著的技术进步与临床潜力。精准医疗理念逐步渗透，基于生物标志物筛选优势人群、优化治疗方案的探索正重塑临床实践。

在最新一期昆翎“翎距离”直播系列中，我们邀请了业内资深专家，聚焦眼科抗VEGF药物临床研发的突破和潜力，进行高效的知识分享与互动交流。本期回顾希望能够再次为大家提供全新的视角。

开场致辞

四川华西医院 眼科学科主任

面对糖尿病视网膜病变、老年黄斑变性等眼科疾病发病率的上升，以阿柏西普、雷珠单抗为代表的药物已展现出显著疗效，为患者带来希望。然而，研发之路仍充满挑战，需进一步提高药物疗效、降低成本、减少不良反应，并针对个体差异制定精准治疗方案。

四川华西医院眼科作为国内领先的眼科医疗与研究机构，近年来在眼科疾病的诊断、治疗及科研方面取得了显著成就。

精彩分享

关于遗传性视风膜病变基因治疗的一点思考

遗传性视网膜病变作为眼科领域的重要议题，其治疗进展备受关注。目前，已确诊的病名超过400种，涉及300个致病基因，表现多样，可单纯影响视力或伴随全身其他器官系统改变。治疗策略上，除传统的神经保护和药物干预外，光遗传学与干细胞治疗成为新方向。基因治疗是指将遗传物质导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病的一种治疗手段。腺相关病毒(AAV)不致病，安全性好，靶向性高，是目前最成功的体内基因靶向导入系统。目前全球基因治疗正处于迅速发展期，正在开展的AAV基因治疗临床研究超过200项，其中眼科占比约26%。

眼科抗血管生产药物的过去和未来

从肿瘤研发中的血管干预策略到VEGF蛋白的克隆，眼科抗血管生成药物经历了波澜壮阔的发展历程。早期适配体药物贝加他尼虽因疗效有限退市，却开启了抗VEGF疗法的新纪元。随后，阿瓦斯汀、雷珠单抗、阿柏西普等抗体药物相继获批，不断拓宽抗血管新生疗法的赛道，罗氏的法瑞西单抗更是以显著销售额证明了市场的巨大潜力。

展望未来，基因治疗正成为眼科抗血管生成领域的新星。星眸生物凭借其卓越的研发实力，在这一领域取得了令人瞩目的成绩。星眸生物研发的VA09产品，采用了双抗设计，并创新性地通过玻璃体注射精准靶向RPE细胞，实现了药物在病灶周围的持续表达。此外公司还成功开发了新型衣壳M9，实现了玻璃体腔注射靶向RPE细胞的技术突破，为患者带来了更持久、更安全的治疗选择。星眸生物的基因治疗产品在一期临床中已展现出显著的安全性和有效性，为眼科抗血管生成药物的未来注入了新的活力。

MM在眼科临床试验中的实践关注

在眼科临床试验中，医学监察（MM）起着至关重要的作用。面对年龄相关性黄斑变性、糖尿病黄斑水肿和视网膜静脉阻塞等常见适应症，MM需深入了解老年受试者群体的健康特征和疾病特征，特别是合并有冠心病、白内障等全身或眼部老年性疾病的情况。通过详细梳理患者基础信息，MM能有效避免安全性相关信息的遗漏。在试验过程中，MM需关注白内障等眼部状况对视力及眼底评估的影响，同时结合患者既往治疗史，综合评估其眼部安全性和疗效性获益。此外，MM还需密切监控患者的慢性疾病及血管疾病状态，确保试验安全进行。在眼科检查方面，最佳矫正视力、眼压、裂隙灯、检眼镜及OCT、FFA等检查项目的规范执行和信息收集，是MM保障试验数据准确性的关键。通过严谨的医学监察实践，MM为眼科临床试验的顺利进行提供了坚实保障。

眼科中心化阅片和国家局核查经验分享